[概述]四、谨慎乐观的前景

帕金森病基因治疗已有3项完成一期临床试验，其中1项进入二期临床试验，开始获得一些中期资料。尽管患者的总人数不多，尚无真正长期的资料，但我们仍将其视为神经疾病基因治疗领域的一个里程碑，对其前景有理由感到乐观。最重要的一点是，治疗是安全的，2型腺相关病毒是一种安全有效的载体，30多个患者未出现与载体相关的不良作用是非常令人鼓舞的。AAV毕竟是一种病毒，病毒衣壳蛋白会使机体产生抗AAV抗体，虽然未在人类观察到有害反应，但在啮齿类动物临床前研究却观察到明显的免疫反应，仍需对其安全性保持小心谨慎的态度。要开阔思路， ......